根据中国国家癌症中心2024年2月发布的最新一期统计数据，2022年我国癌症新发病例约482.47万，新增癌症死亡病例约257.42万；肺癌仍是我国第一大癌，其新发病例数和死亡病例数分别达106.06万和73.33万，均位列我国癌症发病率和死亡率榜首。
基于庞大的患者群体，在癌症治疗药物研发生产领域，一直有“得肺癌者得天下”的说法。肺癌可分为小细胞肺癌和非小细胞肺癌(NSCLC)两大类型。在我国，约40%的肺癌患者属于表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的非小细胞肺癌(NSCLC)，这一比例是欧美的2~3倍，意味着我国发生EGFR突变的肺癌初始患者和耐药患者数量更多，对第三代EGFR靶向药的临床需求也更迫切。
面对巨大的临床需求，国内药企纷纷加大第三代EGFR靶向药的研发投入力度。在这一众药企中，最先取得突破的是豪森药业。2020年3月，豪森药业阿美替尼首个适应症获批上市，一举打破跨国药企在第三代EGFR靶向药领域的垄断格局，顺利摘得“中国首个原研第三代EGFR靶向药”的桂冠。
作为国产第三代EGFR靶向药研发竞赛中最先撞线的头号选手，阿美替尼的成功绝非偶然，而是有其独到之处。一方面，其独特的代谢路径可消除同类药物常见的脱靶效应，有效性更强；另一方面，其独有的环丙基结构为优异的安全性打下了坚实的基础，临床证实其使用后的皮疹和腹泻发生率显著低于国际同类药物。此外，为更好地应对晚期肺癌患者常见的脑转移问题，研发团队还特意加入亲脂结构，从而大幅提升阿美替尼的透脑率，保障了脑转移控制效果。
凭借上市后的优异临床表现，阿美替尼先后被《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南》《中国肿瘤整合诊治指南》《中华医学会肺癌临床诊疗指南》和《Ⅳ期原发性肺癌中国治疗指南》等多项国内官方权威临床指南列为EGFR突变阳性晚期NSCLC一线治疗和EGFRT790M阳性晚期NSCLC二线治疗的推荐用药。2023年7月，阿美替尼化合物相关专利被国家知识产权局授予第二十四届“中国专利金奖”，创新实力获权威认可。
在阿美替尼的示范效应下，国产第三代EGFR靶向药持续扩容。目前我国共有6款获批上市的第三代EGFR靶向药，其中5款为国产药物。可以说，在我国EGFR突变的非小细胞肺癌治疗中，以阿美替尼为代表的国产第三代EGFR靶向药已挑起大梁，为医生和患者提供了多样化的治疗选择。
在解决了国产第三代EGFR靶向药“从0到1”的历史性跨越后，摆在国内药企面前的就是“从1到10”的高阶发展目标了。一方面，药企要努力为第三代EGFR靶向药开辟更多适应症，同时争取已有及新开辟适应证的治疗线数前移，实现对更多患者的覆盖；另一方面，药企需尽早布局下一代EGFR靶向药及针对RET、KRASG12C等突变点的靶向药研发，以满足更多肺癌患者的临床需求。
这次，豪森药业的母公司翰森制药再度担当了“探路者”的角色。据了解，翰森制药目前正在加快推进c-MET小分子、EGFR/c-MET双特异性抗体、第4代EGFR-TKI、高选择性RET-TKI、KRASG12C抑制剂、口服PD-L1小分子抑制剂及B7-H3ADC等在研管线产品的研发，而针对阿美替尼新适应症的相关临床试验及上市申请也取得积极进展:今年7月19日，阿美替尼用于EGFR突变阳性术后辅助治疗NSCLC的新适应症上市申请获NMPA受理，有望成为首个获批术后辅助适应症的国产三代EGFR靶向药，继续引领国内肺癌治疗事业的创新发展。
