《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》(“新版医保目录”)于1月1日起正式实施。
全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病患者的ROCK2抑制剂易来克(甲磺酸贝舒地尔片)昨日在北京陆道培医院开出首张处方。在最新医保政策下，患者将进一步减轻用药负担，推动治疗关口前移。
在2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。
“作为血液病专科医疗机构，我们已在该领域累积了十余年的临床经验，医疗团队每年完成的异基因造血干细胞移植数量占全国总移植量10%。与此同时，借助地域优势，陆道培医院助力实现人才、信息、资源、大数据的交流、临床经验及科研成果的共享，不仅惠及广大患者，更不断助力中国科研创新和实力接轨国际标准。”陆道培医院医疗执行院长、北京陆道培血液病研究院院长陆佩华教授指出，cGVHD的治疗目标一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化；另一方面对于发生纤维化的组织和器官，希望能够有效的直接逆转纤维化，因此免疫稳态和逆转纤维化是cGVHD的治疗目标和核心。而甲磺酸贝舒地尔的创新价值恰在于恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制。“如今，新版医保目录正式落地实施，将推动创新疗法进一步普惠，期待更多cGVHD患者能实现尽早治疗以及针对纤维化的规范化管理。”
据介绍，本次医保首方获益患者2023年在接受异基因造血干细胞移植后陆续出现了眼干、口腔起泡、关节疼痛等表现，经确诊为cGVHD。这位患者表示，此次cGVHD创新疗法纳入医保后对她意义非凡，将显著缓解长期治疗压力，为她实现长期治疗与管理提供了有力支持。
cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。
陆佩华教授强调，cGVHD的管理要重视早筛早诊早治，及时识别症状、及时诊断、在早期阶段及时治疗，更早管理有望达成更好治疗结果。但目前许多cGVHD患者在术后管理中更多聚焦于移植的原发病，往往容易忽视并发症症状，因此，移植术后随访过程中，医患应做好密切沟通，当出现异常症状时应首先考虑是否是排异反应，并第一时间予以诊治。当确诊之后视疾病阶段，及早选择针对性治疗方式尤为关键。
目前在治疗层面，超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，患者对于更具有针对性的创新疗法存在巨大的需求。现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。
陆佩华教授指出，不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。随着更多创新疗法，如ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔的出现，cGVHD的治疗也步入“双管齐下”的时代，尤其是该药实现维持免疫稳态的价值还在于能够治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾，从而助力患者及早实现高质量长生存的愿景。
